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IT·과학

올 노벨상 '유전자가위'…툴젠, 치료제 개발 도전

김병호 기자
입력 2020.10.18 16:50   수정 2020.10.18 17:17
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혈우병 등 희귀질환 치료제
이달 美서 원천기술 특허 등록
종자에 적용 개량 콩 생산도

국회, 생명윤리법 개정안 발의
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3세대 유전자 교정기술인 '크리스퍼 유전자가위(CRISPR-Cas9)' 연구자들이 올해 노벨화학상을 수상하면서 국내 유전자가위 기술력에 대한 관심이 커지고 있다. 아직 전 세계적으로 유전자가위를 활용한 치료제나 수술요법이 활용되지 않고 있어 다른 신약에 비해 경쟁이 낮은 데다 제도적 지원 등을 더하면 국내 업체들의 시장 선점 효과가 커질 수 있기 때문이다.

유전자가위는 희귀질환 등을 일으키는 돌연변이 유전자를 제거하고 정상 DNA를 붙여 유전자가 원래 기능대로 작동하도록 교정하는 것이다. 환자 세포를 추출해 유전자가위로 질병 유전자를 밖에서 교정한 뒤 체내에 집어넣는 '체외 유전체 교정' 방식이 일반적이다. 하지만 최근에는 기술 발달로 유전자 편집 작용을 하는 바이러스를 몸속에 투입하는 체내 투여 방식도 등장하고 있다. 하지만 새로운 기술인 만큼 특허 사용 허가를 받아야 하고, 생명윤리 제약 때문에 상업화된 치료제 개발은 아직 더딘 편이다. 실제 전 세계적으로 유전자가위를 활용한 치료제 임상을 개시한 곳은 미국 업체 3곳뿐이다.


이들 회사는 치료제 개발을 위해 유전자가위 기술특허를 가진 기관이나 업체로부터 기술이전을 받아야 한다. 전 세계적으로 3세대 유전자가위 특허를 가진 곳은 5곳에 불과하다. 아시아에서는 국내 툴젠이 유일하다. 툴젠은 이달 초 미국 특허청에서 자사가 보유한 유전자가위 원천기술 특허 등록을 8년 만에 허가받기도 했다.

툴젠은 자체적으로도 희귀질환 치료제 개발과 작물 개량에 유전자가위를 활용하고 있다. 툴젠이 추진 중인 치료제로는 샤르코마리투스병, 황반변성, 혈우병 등으로 이 중 가장 앞선 것은 샤르코마리투스병이다. 툴젠 관계자는 "치료제 가능성을 따져보기 위한 내부 전임상(동물임상)을 마쳤고, 내년까지 미국에서 공식적인 전임상을 개시할 것"이라며 "해외 임상대행(CRO) 선정 등 1년간 전임상을 거쳐 순차적으로 임상 1~3상에 들어가겠다"고 말했다.

툴젠은 종자 개량에서도 유전자가위를 활용하고 있다.


툴젠은 유전자가위로 품질을 높인 콩을 만들어 중앙아시아에서 상용화를 위한 시험 재배를 하고 있다. 최근 유전자가위를 활용한 콩이 미국 농무부(USDA)에서 유전자변형식품(GMO)에 해당하지 않는다는 판정을 받았다. 툴젠은 지난 5월에도 유전자가위로 새로운 색상의 신품종 피튜니아 개발에 성공해 미국에 종자 수출을 추진 중이다.

이 밖에 슈퍼박테리아 신약 개발 벤처인 인트론바이오는 지난 7월 박테리오파지(박테리아의 세균을 없애는 바이러스)에 유전자가위 기술을 도입한 개량 제품을 개발했다. 회사 관계자는 "유전자가위 기술은 세균과 바이러스를 포함한 모든 생명체에 적용이 가능하다"며 "미생물 기반 사업을 하면서 미생물의 유전자 편집에 유전자가위를 적용하는 기초연구를 진행 중"이라고 전했다.

정부와 국회도 유전자가위 등 유전자 치료 연구를 확산하기 위해 '생명윤리 및 안전에 관한 법률(생명윤리법)' 개정을 추진하고 있다. 하지만 아직 희소한 기술이라 업계에서 제도 개선 요구는 많지 않다.


최근 국회에는 유전자가위 연구를 활성화할 수 있는 생명윤리법 개정안이 발의된 상태다. 이정문 더불어민주당 의원이 대표발의한 개정안은 유전자 치료 연구를 위해 기존 두 가지 요건이 필요하던 것에서 하나만 충족하면 가능하도록 했다. 즉 △유전질환, 암, 후천성면역결핍증, 그 밖에 생명을 위협하거나 심각한 장애를 불러일으키는 질병 치료 △이용 가능한 치료법이 없거나 유전자 치료 효과가 다른 치료법과 비교해 현저히 우수할 것으로 예측되는 경우 중 하나만 해당하면 된다.

[김병호 기자]
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